FDA同時授予納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗治療該潛在適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定

（普林斯頓，新澤西州，2019年11月11日）百時美施貴寶（NYSE：BMY）今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受歐狄沃^?（納武利尤單抗）聯(lián)合伊匹木單抗用于既往接受過索拉非尼治療的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者治療方案的補充生物制劑許可申請（sBLA），并授予其突破性療法認(rèn)定。FDA同時授予該申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計審批結(jié)論日期（PDUFA）為2020年3月10日。

 “FDA接受納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗的申請對于美國肝癌患者而言意義重大。在美國，肝細(xì)胞癌是所有癌癥中致死率增長最快的癌種。”百時美施貴寶消化道腫瘤研發(fā)負(fù)責(zé)人Ian M. Waxman博士表示：“盡管近年來肝細(xì)胞癌的治療取得了一些進(jìn)展，但它依然是一項難治性癌癥，患者亟需更多更有效的治療選擇。我們期待通過與FDA的合作能夠?qū)⑦@一具有潛力的雙免疫腫瘤聯(lián)合治療首次惠及這些患者。”

此次申請是基于CheckMate -040 1/2期臨床研究中納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗隊列的結(jié)果，該隊列旨在評估免疫腫瘤（I-O）聯(lián)合療法用于既往接受過索拉非尼治療的晚期肝細(xì)胞癌患者（HCC）的療效。這項研究數(shù)據(jù)已在2019年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布。

FDA的突破性療法旨在加快針對重大疾病的藥物開發(fā)及審評過程，從而使患者獲得及時的治療。獲得FDA突破性療法認(rèn)定的在研藥物需要有初步臨床證據(jù)表明其在一個或多個有重要臨床意義的終點上展示出超越現(xiàn)有療法的實質(zhì)性改善。

關(guān)于CheckMate -040

CheckMate -040 (NCT01658878) 是一項正在進(jìn)行中的1/2期、開放標(biāo)簽、多隊列臨床研究，旨在評估納武利尤單抗或者以納武利尤單抗為基礎(chǔ)的聯(lián)合治療方案對晚期肝細(xì)胞癌患者的療效，包括伴或不伴慢性病毒性肝炎、既往未接受過索拉非尼治療以及接受過索拉非尼治療后不耐受或者病情進(jìn)展的患者。

CheckMate -040研究中納武利尤單抗聯(lián)合伊匹木單抗組旨在評估該聯(lián)合療法用于晚期肝細(xì)胞癌經(jīng)治患者的安全性與有效性。其主要研究終點包括安全性、耐受性、以及由研究者根據(jù)RECIST v1.1評估的客觀緩解率。次要研究終點包括疾病控制率、緩解持續(xù)時間、總生存期、至緩解時間、至進(jìn)展時間和無進(jìn)展生存期。

關(guān)于肝細(xì)胞癌

肝癌是全球第四大癌癥致死原因，肝細(xì)胞癌（HCC）是最常見的肝癌類型。在美國，肝細(xì)胞癌是所有癌癥中死亡率增長最快的癌種。盡管FDA已批準(zhǔn)若干用于肝細(xì)胞癌二線治療的新藥上市，但肝細(xì)胞癌通常診斷即晚期且預(yù)后較差，對更多新型治療方案提出了極大的需求。肝細(xì)胞癌的主要致病因素是由于乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染，目前，代謝綜合征與非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患病率也正在上升，可能導(dǎo)致肝細(xì)胞癌發(fā)病率的增加。

百時美施貴寶：推進(jìn)腫瘤研究的發(fā)展

在百時美施貴寶，一切以患者為中心是我們行事的宗旨。我們的愿景是提高癌癥患者的生活質(zhì)量，獲得長期生存，并讓治愈成為可能。在轉(zhuǎn)化科學(xué)的推動下，我們通過特有的多學(xué)科協(xié)作方式，運用在腫瘤學(xué)和免疫腫瘤學(xué)（I-O）研究領(lǐng)域的深厚科學(xué)經(jīng)驗，為患者提供個體化的創(chuàng)新治療方案，以滿足不同的需求。我們的研究人員正在著力開發(fā)多樣化且目標(biāo)明確的藥物研發(fā)管線，旨在針對不同的免疫系統(tǒng)信號通路，解決腫瘤、腫瘤微環(huán)境和免疫系統(tǒng)之間復(fù)雜和特定的相互作用。我們不僅尋求內(nèi)部創(chuàng)新，更倡導(dǎo)與學(xué)術(shù)界、政府、患者組織和生物技術(shù)公司的交流合作。正如免疫腫瘤（I-O）治療藥物的不斷創(chuàng)新一樣，我們將持續(xù)助力患者，實現(xiàn)藥物不斷變革的承諾。

關(guān)于歐狄沃^?（納武利尤單抗）

歐狄沃^?是一種PD-1免疫檢查點抑制劑，獨特地利用人體自身的免疫系統(tǒng)來幫助機體恢復(fù)抗腫瘤免疫反應(yīng)。這種通過利用人體自身免疫系統(tǒng)來抗擊癌癥的特性，使歐狄沃^?已成為多種腫瘤類型的重要治療選擇。

基于百時美施貴寶在I-O治療領(lǐng)域的科學(xué)專長，歐狄沃^?擁有全球領(lǐng)先的研發(fā)項目，涵蓋多種腫瘤類型的各期臨床試驗，包括III期臨床試驗。截至目前，歐狄沃^?的臨床研發(fā)項目已有超過35,000名患者入組。歐狄沃^?的臨床試驗有助于加深理解生物標(biāo)志物對患者治療選擇的潛在提示作用，特別是識別不同PD-L1表達(dá)水平的患者如何能夠從歐狄沃^?中獲益。

2014年7月，歐狄沃^?成為全球首個獲得監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)的PD-1免疫檢查點抑制劑，目前歐狄沃^?已在超過65個地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括美國、歐盟、日本和中國。2015年10月，歐狄沃^?與伊匹木單抗聯(lián)合治療黑色素瘤成為首個獲得監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)的免疫腫瘤（I-O）藥物聯(lián)合療法，目前已在超過50個地區(qū)獲得批準(zhǔn)，包括美國和歐盟。

注：

 目前尚無免疫腫瘤藥物在中國大陸獲批肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥。

 伊匹木單抗（ipilimumab）尚未在中國大陸獲批上市。